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Ciência SP | Descoberto mecanismo molecular que pode auxiliar no tratamento da doença de Huntington

Retirado de: Agência FAPESP – Youtube

Uma colaboração científica internacional identificou um possível caminho para combater a doença de Huntington, uma condição genética e hereditária que provoca a degeneração progressiva de células nervosas no cérebro.

O estudo mostrou que bloquear a ação da proteína PRMT5 pode impedir a produção do RNA mensageiro responsável pela formação da huntingtina. Essa proteína, quando alterada, se acumula nas células e está ligada ao desenvolvimento da doença. Ao interromper esse processo, os pesquisadores conseguiram evitar o acúmulo tóxico da substância.

Com apoio da FAPESP, cientistas do Centro de Química Medicinal da Unicamp utilizaram inibidores químicos e técnicas de silenciamento gênico em testes de laboratório. Os resultados indicaram uma redução significativa dos níveis da molécula associada à enfermidade.

A descoberta abre uma nova perspectiva para o desenvolvimento de terapias voltadas ao tratamento da doença de Huntington, que atualmente não tem cura. Embora os resultados ainda estejam em fase inicial, o estudo contribui para ampliar as possibilidades de pesquisa e de futuros tratamentos para essa condição genética.

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